Decine di aziende biotecnologiche e farmaceutiche tra cui Alnylam, Merck, Pfizer, Novartis e Roche sono alla ricerca di modi per manipolare l'RNA per bloccare i geni che producono le proteine che provocano malattie come il cancro, cecità o l'AIDS.
Ma far arrivare il trattamento alle parti del corpo desiderate non è facile.
Un team al California Institute of Technology di Pasadena ha utilizzato la nanotecnologia - la scienza di oggetti davvero piccoli - per creare piccoli robot polimerici coperti con una proteina denominata transferrina che si lega ad un recettore su molti tipi di tumori.
Nel metodo usato da Davis e colleghi, una volta che le particelle trovano la cellula tumorale e riescono ad entrare all'interno, si spezzano, rilasciando piccoli pezzi di RNA che bloccano un gene che produce una proteina che causa la crescita del tumore chiamata ribonucleotide reduttasi.
"Nella particella, abbiamo costruito quello che noi chiamiamo un sensore chimico," Davis ha detto in un'intervista telefonica. "Quando riconosce che è all'interno della cellula, dice OK, ora è il momento di spezzarsi ed emettere l'RNA". Le attuali sperimentazioni di fase 1 hanno dimostrato che le particelle arrivano correttamente all’interno dei tessuti tumorali e hanno rilevato indizi che l’effetto desiderato si produce veramente.
Parte dello studio sarà presentato a Luglio alla American Society of Clinical Oncology
Nanotech robots deliver gene therapy through blood | Reuters
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